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目前，許多神經(jīng)系統(tǒng)疾病難以治愈。難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者常常遭受癱瘓、喪失社交功能、生活困難等折磨，給社會和家庭帶來沉重的負擔。促進神經(jīng)功能恢復和延緩疾病進展是難治性神經(jīng)疾病的主要治療目標。干細胞具有自我更新和多向分化的潛能，是神經(jīng)再生和修復的理想細胞來源。近年來，干細胞已經(jīng)成為難治性神經(jīng)系統(tǒng)疾病的一個非常有希望的治療新方向。
近期，由中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院以及中山大學附屬第七醫(yī)院等單位組成的科研團隊在國際干細胞學術(shù)期刊“StemCell International”發(fā)表了新成果，提供證據(jù)證明了間充質(zhì)干細胞具有潛力治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病。
新研究涉及14種疾病37例病人
間充質(zhì)干細胞已經(jīng)成為再生醫(yī)學中最常用的成體干細胞。臨床前研究表明，間充質(zhì)干細胞療法是神經(jīng)系統(tǒng)疾病潛在的治療方法。
這項研究評估了神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者鞘內(nèi)注射異基因間充質(zhì)干細胞的安全性和有效性。鞘內(nèi)注射具有獨特的特征，能夠使干細胞直接遷移到中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的病變部位。
這是一項開放標簽的臨床研究，2014年12月至2018年3月期間，共評估了14種疾病37例患者，其中腦梗塞12例，創(chuàng)傷性腦損傷1例，腦出血1例，老年癡呆癥2例，運動神經(jīng)元疾病5例，脊髓損傷4例，脊髓炎3例，脊髓小腦性共濟失調(diào)2例，多系統(tǒng)萎縮癥2例，急性播散性腦脊髓炎1例，腦病綜合征1例，遺傳性痙攣性截癱1例，多發(fā)性硬化癥1例，熱射病1例。
部分研究已在注冊在中國臨床試驗注冊中心（注冊號：ChiCTR-INR-16008908），項目名稱為《同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞治療重型腦梗死患者的隨機對照研究》。
臨床結(jié)果：間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病安全可行
在這項臨床研究中，符合條件的患者接受基線評估，并鞘內(nèi)注射同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞，劑量為100萬細胞/千克，連續(xù)4次治療，每次治療間隔一周。4次輸注后，患者接受了至少6個月的隨訪。
研究人員通過不良事件、腦脊液測試結(jié)果、臨床癥狀、體格檢查以及血液學和影像學檢查結(jié)果來評估這次治療的安全性和可行性。
此外，研究人員還對所有類型的鞘內(nèi)注射干細胞的安全性進行了系統(tǒng)評價，并將此次研究結(jié)果與之前的研究進行了比較。
結(jié)果顯示，發(fā)生概率最高的不良事件是注射部位輕微疼痛（4.11%），其次是發(fā)燒（3.42%）和輕度頭痛（2.05%），未出現(xiàn)嚴重不良事件。
鞘內(nèi)注射后，30例患者腦脊液中白細胞增加，26例腦脊液中蛋白濃度均超過正常值，其他腦脊液指標維持正常。血液學和影像學檢查顯示，間充質(zhì)干細胞輸注后沒有異常變化。
與之前的研究相比，頭痛、發(fā)燒、惡心和頸部疼痛的不良事件發(fā)生率幾乎一致，甚至更低。
根據(jù)以上的數(shù)據(jù)，科研人員認為，重復鞘內(nèi)注射同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病是安全可行的，具有廣闊的應用前景。
展望
過去十年的多個報告顯示，在多種嚙齒類動物模型中，間充質(zhì)干細胞移植后能夠改善多種神經(jīng)退行性疾病或急性腦損傷。從臨床前試驗到臨床試驗，越來越多的數(shù)據(jù)表明，間充質(zhì)干細胞有望成為神經(jīng)系統(tǒng)性疾病治療的有效工具，例如已經(jīng)發(fā)表的一篇數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析論文表明，1279名缺血性中風病人接受間充質(zhì)干細胞治療后，總體狀況得到顯著的改善；與單獨使用傳統(tǒng)藥物治療相比，同時接受間充質(zhì)干細胞移植治療的病人擁有更好的效果。
隨著研究的進展，間充質(zhì)干細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)性疾病有望帶來更多的喜人結(jié)果。
