近年來，干細胞科技受到了多國領導人的重視。習近平總書記在北京大學仔細查看新一代干細胞科技成果展示，深切關心干細胞研究的轉化應用，讓整個行業備受鼓舞；在第十個國際罕見病日之際，研究性干細胞治療拯救幼年特發性關節炎女孩的事跡出現在了美國總統特朗普的國會演講中……加快干細胞的臨床轉化已經成為重點，各國希望盡快將研究成果應用于重大疾病治療當中。
根據美國CNN電視新聞網的報道，1名受益于研究性干細胞治療的25歲幼年特發性關節炎女孩Sarah Hughes 參加了特朗普總統的國會演講。幾年以前，Sarah幾乎已經無法行走，體重83磅的她因患上罕見的幼年型關節炎而殘疾。在接受一項研究性干細胞治療后，她的健康與未來的出現了新希望。
在2016年的一次干細胞診所聽證會上，她在FDA官員面前分享了自己的經歷。“如果不是高劑量自體間充質干細胞治療的幫助，我今天也不會站在這里。在這之前，我的生活質量已經變得非常糟糕，對我來說，干細胞治療即使帶來很小的改善也已足夠。首次輸注干細胞后帶來的變化改變了我的觀點：在我虛弱的身體中，大量的健康成體干細胞能夠顯著提高我的生活質量。”
這個新希望引起了共和黨眾議員Pete Olson的注意，于是他邀請Sarah作為嘉賓出席特朗普總統第一次國會聯合會議演講。
Sarah代表美國1.17億患有一種或多種慢性疾病的人群參加特朗普國會演講。 11個月大時，Sarah被診斷患有系統性幼年特發性關節炎。這是一種影響多器官和系統的衰弱性自身免疫性疾病，導致關節腫脹、疼痛、發熱和皮疹。她的整個青春期大部分都在醫院中度過，嚴重的疾病讓她幾乎無法行走并承受著巨大的痛苦。 德克薩斯大學健康科學中心的醫生以及美國國立衛生研究院合作對她的疾病進行了研究、評估以及治療。 2014年，Sarah接受了一項尚未獲得FDA批準的試驗性高劑量成人干細胞治療。整個治療中，經過FDA注冊的休斯頓生物技術公司Celltex Therapeutics負責培養干細胞，隨后干細胞的回輸在墨西哥坎昆進行。每次輸注大概包含2億個干細胞，近兩年內，她總共接受了22次輸注，這些細胞能夠幫助她的免疫系統正常化。根據Sarah的描述，在干細胞治療之前，她每天需要服用23種藥物，而現在每天只需服用8種較低劑量的藥物。21世紀治愈法案的“代言人” 共和黨眾議員Pete Olson深深地被Sarah的事跡打動，“這些生活經歷足以讓她成為21世紀治愈法案的代言人。我必須要講述她的故事，這也是我邀請她來這里的原因。” 2016年年底，美國國會通過了《21世紀治愈法案》，從法律層面保障美國未來10年或更長時間內生物醫學創新研發、疾病治療及大健康領域的發展，為癌癥和其他疾病的醫學研究提供資金等。該法案包括加速細胞療法、組織療法、組織工程產品（支架等）以及聯合療法的發展和審批。 2015年，Sarah的事跡首次被CNN電視新聞網報道，此后便受到了廣泛的關注。當被邀請參加特朗普國會演講時，她十分興奮與激動地說，“我不敢相信自己能夠與總統以及立法者在同一個房間里。” 除了罕見病患者Sarah參加國會演講之外，特朗普還邀請了另一位罕見病客人Megan Crowley。Megan目前是美國圣母大學的一名學生，15個月大時被診斷患有龐貝病（又稱為糖原積累病II型），并被認為生存期可能不超過幾年。 為了拯救生命，他的父親創建了新澤西州生物技術公司Amicus Therapeutics，以開發一種能夠救治這種疾病的新藥。如今，Megan已經長到了20來歲，成為了醫學領域的一個奇跡。 特朗普在演講中提到，“美國FDA審批過程的緩慢和繁瑣會阻礙許多研究成果應用至真正有需要的領域中。如果我們削減審批限制，那么將會有更多的醫學奇跡發生。我們的孩子也將在生長在充滿奇跡的國家中。” 事實上，近年來美國為加快再生醫學領域的發展做出不少的努力。特朗普的新FDA專員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標準，他在演講中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA對細胞和基因療法的監管途徑現代化。 干細胞治療行業的發展，不僅需要科研取得進展，還需要政策的扶持與鼓勵，用合理的監管制度為行業的健康發展保駕護航。我國發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，明晰了細胞治療產品作為藥品上市的審批路徑，國內干細胞治療以及免疫細胞治療的發展將有望受益。 隨著技術不斷獲得突破以及監管政策的完善，干細胞治療會改變更多患者的生活質量！干細胞改變一些患者的一生
展望
